NGS-увімкнена РНКтерапія:повний-цикл досліджень і розробок та індустріалізації
Рішення NGS є aкомплексне рішення для точного виявлення, розроблене для-сучасних препаратів РНК, таких як терапія мРНК, терапія siRNA та терапія редагування РНК. Він фокусується на точності послідовності, цілісності та генетичній стабільності молекул РНК. За допомогою трьох основних технологій-секвенування мРНК, ультра-аналізу рідкісних варіантів і оцінки цілісності РНК-вона охоплює весь процес контролю якості РНК-терапії від ранніх досліджень і розробок, пілотного виробництва до комерціалізації. Це допомагає компаніям подолати вузькі місця в розробці препаратів РНК, відповідати глобальним нормативним вимогам і гарантувати безпеку та ефективність продукції.

ТестуванняВміст послуги
• Зміст тесту:Визначення повної-послідовності: за допомогою високо-технології РНК-seq, повна{3}}послідовність мРНК повністю аналізується, щоб перевірити точність кодуючих і некодуючих (UTR) послідовностей і виявити аномалії послідовності, такі як точкові мутації, делеції та вставки;
•Ізомерний аналіз: Для складних молекул мРНК визначте типи та пропорції альтернативних ізомерів сплайсингу та оцініть їхній вплив на функцію ліків;
Перевірка узгодженості послідовності: порівняйте послідовності мРНК з різних виробничих партій і за різних умов зберігання, щоб забезпечити стабільність послідовності між партіями та протягом терміну придатності;
Технічні переваги: охоплення секвенування > 99%, точність вирівнювання послідовностей більше або дорівнює 99% і може точно фіксувати низькі-варіації послідовності.
• Можливості виявлення:Він може точно ідентифікувати надзвичайно рідкісні варіанти з низькою частотою (наприклад, рідкісні точкові мутації, химерні послідовності та варіанти, -пов’язані з деградацією).
• Технічна підтримка:Система використовує над-глибоке секвенування в поєднанні з власними алгоритмами біоінформатики для ефективної фільтрації фонового шуму та підвищення точності виявлення рідкісних варіантів.
Цілісність молекул РНК безпосередньо визначає ефективність їх трансляції та терапевтичний ефект, а також є ключовим показником контролю якості РНК-терапії.
Повна-перевірка цілісності:Співвідношення повної-довжини молекул мРНК/міРНК оцінюється за допомогою капілярного електрофорезу та аналізу покриття РНК-seq, щоб ідентифікувати усічені продукти та продукти розпаду;
Аналіз стабільності вторинної структури:Алгоритм передбачення згортання РНК у поєднанні з експериментальною перевіркою використовувався для оцінки цілісності вторинної структури молекули РНК, уникаючи впливу структурних аномалій на доставку та функцію;
Область застосування для тестування
мРНК терапія
МРНК-вакцини проти COVID-19, терапевтичні мРНК-вакцини проти раку, мРНК-препарати для заміни протеїну тощо.
Терапія малими РНК
ліки miRNA, міметики/інгібітори miRNA тощо;
Терапія редагування РНК
CRISPR-Cas13-препарати для редагування РНК, опосередковані ферментом ADAR терапії модифікації РНК тощо.
Інші методи РНК-терапії включають
ліки з кільцевою РНК, лікування довгою не{0}}кодуючою РНК (lncRNA) і препарати з аптамерами РНК.

